目前已有多项临床研究已证实了玛伐凯泰的短期疗效与安全性，但其长期治疗价值仍需要大样本长期随访数据支撑。2026年8月28~31日，欧洲心脏病学会（ESC）年会在慕尼黑盛大召开，会议期间，Anjali Owens教授重磅公布了MAVA-LTE研究五年随访数据，这是目前CMI治疗领域随访时间最长的临床研究结果，为oHCM患者长期规范化靶向治疗提供了高级别循证依据。

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研究背景与试验设计：历时5年的循证探索

MAVA-LTE是Ⅲ期EXPLORER-HCM研究的单臂、开放标签、剂量设盲的长期扩展研究（图1），旨在评估玛伐凯泰的长期安全性和疗效，入组对象为完成EXPLORER-HCM研究的有症状oHCM成人患者。患者接受玛伐凯泰个体化滴定治疗，根据超声心动图LVOT压差、左心室射血分数（LVEF）、耐受性等动态调整药物剂量，随访周期最长252周（约5年）。研究终点包含超声心动图指标、患者报告临床结局、NYHA心功能分级、生物标志物，同时系统收集治疗突发不良事件（TEAE），评估长期安全性。研究的总暴露量达到1044患者-年（PY），是目前心肌肌球蛋白抑制剂领域规模最大、随访时间最长的队列。

图1.MAVA-LTE研究设计

本研究共纳入231例患者，平均年龄60岁，其中女性占比39.4%。中位用药时长达252.3周。基线患者普遍症状较重：NYHA心功能Ⅱ级占比64.9%，NYHA心功能Ⅲ级占比29.0%，绝大多数患者存在明显劳力受限；超声可见显著室间隔肥厚，基线NT-proBNP中位数为766 ng/L，平均LVOT静息压差为48.3 mmHg，平均LVOT激发压差为69.5 mmHg，平均LVEF为74.0%。

主要疗效终点：多维度长期持续获益

MAVA-LTE长期随访数据证实，玛伐凯泰在oHCM患者中的流出道压差、心脏结构、心功能、生物标志物等多个维度的改善均可持续维持至252周，实现症状-结构-功能的长期综合获益。

1.静息及激发LVOT压差：早期显著改善，疗效可维持长达5年

96周、180周、252周时，患者静息LVOT压差较基线平均下降幅度为：-36.0 mmHg，-38.2 mmHg，-38.7 mmHg；激发LVOT压差较基线平均下降幅度为：-49.9 mmHg，-54.0 mmHg，-55.6 mmHg（图2）。至随访终点时，97.8%患者的静息LVOT压差降至≤30 mmHg；97.4%患者的激发LVOT压差降至≤30 mmHg，表明绝大多数患者达到解除流出道梗阻的临床标准，梗阻缓解的获益贯穿5年全程。

图2.玛伐凯泰5年随访期间，静息及激发LVOT压差变化

2.心脏结构：心肌肥厚、心室过度收缩持续逆转

玛伐凯泰治疗可持续纠正oHCM特征性心脏重构，心室过度收缩、心肌肥厚病理改变得到长期抑制。

左室收缩末期容积指数（LVESVI）：

玛伐凯泰治疗96周、180周、252周，LVESVI较基线平均升高3.1 mL/m²、5.0 mL/m²、5.3 mL/m²（图3），表明心室过度收缩状态得到持续性纠正。

舒张期室间隔厚度（IVS）：

玛伐凯泰治疗96周、180周、252周，IVS较基线平均下降幅度为-1.2 mm、-1.7 mm、-2.6 mm（图3），室间隔肥厚持续消退。

图3.玛伐凯泰5年随访期间，LVESVI与IVS厚度变化

左心室质量指数（LVMI）：

玛伐凯泰治疗252周时，LVMI较基线平均下降-12.1 g/m²，心肌负荷显著减轻。

左心房容积指数（LAVI）与平均E/e’比值：

玛伐凯泰治疗96周、180周、252周，LAVI较基线平均变化为-5.8 mL/m²、-1.6 mL/m²、-0.9 mL/m²；早期左房负荷明显下降，至5年终点仍维持轻度改善。E/e’平均比值自基线快速下降，96周、180周、252周较基线变化为-3.7、-4.4、-4.4，提示玛伐凯泰可同步减轻左室舒张负荷，带来心房-舒张层面获益（图4）。

图4.玛伐凯泰5年随访期间，LAVI与平均E/e’比值变化

3.心功能与患者报告症状：早期获益，长期稳定

NYHA心功能分级：

基线时绝大多数患者的NYHA心功能为Ⅱ-Ⅲ级（93.9%）。玛伐凯泰治疗后，患者心功能快速改善并维持；至252周，69.6%患者实现了至少1级心功能改善，NYHA心功能Ⅲ级患者占比仅1.6%，几乎无NYHA心功能Ⅳ级患者（图5），大量患者由劳力显著受限恢复至日常活动基本不受限。

HCMSQ-SoB呼吸困难评分：

玛伐凯泰治疗后，患者HCMSQ-SoB评分快速下降并得以维持，96周、180周、252周的平均下降幅度分别为-2.8分、-3.6分、-3.3分；48.9%患者获得≥2.5分的具有临床意义的症状改善（图5），主观生活质量获益长期稳定。

图5.玛伐凯泰5年随访期间，NYHA心功能分级与HCMSQ-SoB评分变化

4.LVEF：整体维持正常区间

玛伐凯泰治疗252周后，LVEF较基线平均下降10.2%，但全随访周期内平均LVEF始终≥64.0%，稳定处于正常范围。玛伐凯泰作用机制为抑制心肌过度收缩，LVEF出现一定程度的下降属于可预期的药理效应。

图6.玛伐凯泰5年随访期间，平均LVEF变化

5. NT-proBNP：持续维持较低水平

玛伐凯泰治疗4周后，心衰标志物NT-proBNP即快速下降，并在252周内维持在较低水平（图7），反映心肌压力负荷得到持续缓解，印证药物带来的长期病理生理学获益。

图7.玛伐凯泰5年随访期间，NT-proBNP水平变化

安全性结果：5年长期暴露，无新增安全信号

MAVA-LTE研究中1044患者-年的随访数据显示，玛伐凯泰长期用药未出现全新安全性信号，不良事件发生特征与前期EXPLORER-HCM主研究结果保持一致；严重TEAE发生率处于较低水平且随治疗时间推移呈逐步减少趋势；心房颤动、心力衰竭等心脏不良事件发生率整体可控；多数不良事件程度轻微，通过剂量调整、对症干预即可控制。

值得注意的是，随访期间有11.7%（27例）的患者出现一过性LVEF低于50%，绝大多数集中在40%~50%区间。在暂停用药后，全部27例患者LVEF均恢复至≥50%。这一结论提示玛伐凯泰治疗所致的一过性LVEF下降具有可逆性，临床规范监测能够有效规避风险。

研究结论：玛伐凯泰适用于梗阻性HCM的长期疾病管理

长达5年、共计1044患者-年数据的MAVA-LTE研究，为我们带来如下核心结论：

对于症状性oHCM成人，玛伐凯泰治疗能带来流出道梗阻缓解、心脏结构改善、心功能及生活质量获益，在治疗初期即显著改善，获益稳定，可以持续长达5年。

药物整体耐受性良好，随治疗时间推移心脏相关不良事件发生率逐步下降，未发现全新安全风险。

部分患者会出现一过性LVEF降低，该不良反应具备可逆性，规范监测、及时中断治疗后大多可以恢复。

MAVA-LTE 5年随访研究作为目前CMI领域随访时间最长的队列，基于1044患者-年的数据，填补了该类药物五年维度长期治疗证据空白，回应了临床最为关注的疗效持久性、长期安全性两大核心疑问。研究证实，玛伐凯泰治疗不仅能够降低LVOT压差、解除梗阻以缓解临床症状，长期治疗还可持续逆转心肌肥厚，可实现血流动力学改善与心脏结构性逆转双重获益；且长期用药总体耐受性良好，未出现新的安全性信号。

与此同时，ESC 2026公布的多中心COLLIGO-HCM研究、MARVEL.HU研究等多项真实世界数据也印证了玛伐凯泰在不同地域、不同基线特征人群中的有效性和安全性，与临床试验结果高度吻合，进一步完善了玛伐凯泰的证据链，为oHCM的长期治疗提供了坚实循证支撑。

内容来源Owens A T, et al. Safety and efficacy of treatment with mavacamten for up to 5 years in patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy: final results from MAVA‑LTE[C]. Late‑Breaking Clinical Trial, ESC Congress 2026,