#ESC2026重磅速递

ESC2026

欧洲心脏病学会年会（ESC 2026）期间，多项梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）领域前沿研究重磅公布。本文聚焦玛伐凯泰相关研究，整合全球Meta分析、临床试验-真实世界对照以及中国本土队列数据，梳理其在oHCM人群中的疗效、安全性以及病理生理层面潜在修饰效应，解读玛伐凯泰治疗oHCM的循证依据。

研究结论速览：

Meta分析证实玛伐凯泰可显著改善oHCM患者NYHA心功能分级，不增加治疗相关严重不良事件，心功能改善可长期维持。

虽然真实世界患者基线特征和临床试验入组人群存在差异，但玛伐凯泰安全性相近；规范监测下真实世界人群激发LVOT压差、生活质量评分改善甚至更优。

中国研究证实，oHCM人群使用玛伐凯泰，除降低LVOT流出道压差外，还可能改善左室收缩不同步，同时改善心肌松弛，驱动左房结构性反向重构，带来多维度疾病修饰效应。

系统综述与Meta分析

玛伐凯泰改善oHCM患者功能状态，

且未增加严重不良事件发生率

Mavacamten improves functional status in obstructive hypertrophic cardiomyopathy without increasing serious adverse events: a systematic review and meta-analysis.

梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是最常见的遗传性心脏病，也是心力衰竭相关症状及心源性猝死的主要诱因。以纽约心功能分级（NYHA）为重要体现的功能受限，是评估患者预后的核心指标。玛伐凯泰作为首个选择性心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），可直接靶向心肌高收缩状态，但目前缺少对其心功能获益与整体安全性的系统性评价。来自多米尼加的A Taveras Franco等人公布了一项系统综述与Meta分析，纳入共9项研究（包含6项临床试验、3项真实世界研究），主要疗效终点为NYHA心功能分级至少改善1级，安全性终点聚焦治疗相关严重不良事件（TESAEs），评估了玛伐凯泰对oHCM患者的心功能获益及整体安全性水平[1]。

4项关键随机对照试验（EXPLORER-HCM、EXPLORER-CN、VALOR-HCM、MAVERICK-HCM）共503例患者的合并分析显示，相较于对照组，玛伐凯泰治疗可以显著提升患者NYHA分级改善≥1级的概率（177/273 vs. 63/230，OR=5.55，95%CI:1.94~15.87，P=0.001）；安全性层面，玛伐凯泰组与对照组的TESAEs发生率无统计学差异（37/218 vs. 30/203，OR=1.16，95%CI:0.67~2.01，P=0.59）。两项开放标签扩展研究（PIONEER-OLE、HORIZON-HCM）共436例患者数据证实，玛伐凯泰带来的心功能改善可以实现长期维持。3项真实世界观察研究共440例患者数据进一步佐证了上述结论。

临床启示

基于高级别循证证据，该Meta分析证实了玛伐凯泰可以显著改善oHCM患者心功能状态，同时不会升高严重不良事件发生风险，整体获益风险比良好；且玛伐凯泰的治疗获益具备长期可持续性，其疗效与安全性结果在真实世界中保持一致，为国内临床广泛应用玛伐凯泰提供了坚实循证基石。

循证走向实践

玛伐凯泰临床试验与真实世界研究对比

Mavacamten for obstructive hypertrophic cardiomyopathy: real-world studies versus clinical trials.

结果显示（图1），真实世界队列与临床试验入组人群基线存在明确差异，真实世界患者的BMI、心率、血压分布更贴近普通临床就诊人群。血流动力学终点方面，两组静息LVOT压差下降幅度相近，但真实世界队列的Valsalva激发LVOT压差下降显著优于临床试验人群（-65.6 mmHg vs. -50.7 mmHg；P=0.019）。在生活质量改善方面，真实世界队列KCCQ-CSS评分提升幅度亦显著高于临床试验人群（17.8分 vs. 9.5分；P=0.028）。两组LVEF下降幅度相近（-4.4% vs. -3.3%；P=0.20）。安全性终点上，两组的整体SAE发生率偏低（5% vs. 7%，P=0.37），且无统计学差异。

图1.玛伐凯泰在真实世界队列与临床试验人群中的结果差异

临床启示

尽管临床试验入组人群与真实世界患者基线临床特征存在差异，但这项Meta分析观察到，在规范随访监测前提下，真实世界队列获得了更优的Valsalva激发LVOT压差改善与生活质量获益。除此之外，两组LVEF下降幅度、SAE发生率仍相近，提示不同基线特征的oHCM人群均可从玛伐凯泰治疗中获益，且安全性良好。

中国真实世界证据

探索玛伐凯泰在中国oHCM人群中的疾病修饰效应

ESC 2026上，复旦大学附属中山医院葛均波教授团队发布两项中国单中心真实世界队列研究，重点探索了玛伐凯泰治疗oHCM的LVOT压差改善，以及在心肌力学、舒张功能以及左房重构层面带来的改变，进一步补充了玛伐凯泰用于中国oHCM人群的病理生理循证依据。

玛伐凯泰改善左室收缩同步性与心肌做功效率

Mavacamten improves left ventricular systolic synchrony in obstructive hypertrophic cardiomyopathy: real-world data from China.

玛伐凯泰有效降低LVOT压差已得到全球多项研究证实，但既往更多聚焦血流动力学指标，对左室心肌收缩同步性、无创心肌做功参数等微观心肌力学指标、特别是中国人群的真实世界数据十分匮乏。一项单中心观察性队列研究共纳入32例中国成人oHCM患者（女性12例，占比38%），平均年龄56岁。研究分别在基线、第4、8、12、24、48周采集静息与Valsalva激发LVOT压差、LVEF、左室心肌收缩同步性与心肌做功参数等指标，采用重复测量混合效应模型（MMRM）进行统计分析[3]。

治疗24周结果显示（图2），患者血流动力学得到显著改善，静息LVOT压差平均下降25.68 mmHg，Valsalva诱发LVOT压差平均下降32.37 mmHg（P均＜0.001），LVEF轻度下降但仍维持在正常范围。左室机械不同步得到改善，左室纵向应变达峰时间离散度（PSD）下降34.68 ms（95%CI：-56.72~-12.64，P＜0.001），左室整体纵向应变（LVGLS）绝对值增大（-1.4%，P=0.06），提示纵向收缩功能存在改善趋势。心肌做功效率也有所改善，整体无用功（GWW）下降（-56.17 mmHg%；P=0.09），整体做功效率（GWE）升高（+3.01%；P=0.08）。

图2.玛伐凯泰治疗24周的LVOT压差与PSD变化

玛伐凯泰带来舒张功能改善与左房反向重构

Diastolic improvement and left atrial reverse remodelling with mavacamten in obstructive hypertrophic cardiomyopathy: real-world echocardiographic data from China.

左室舒张功能受损、左房扩大重构是oHCM的核心病理生理学特征，玛伐凯泰对于舒张功能、左房结构以及心房力学的中国真实世界证据较为稀缺。本研究沿用上述32例oHCM患者队列，采集基线以及治疗24周超声心动图数据，重点评估左室充盈压力E/e'、心肌舒张早期速度e'、左房容积指数（LAVI），同时检测左房储备应变(LASr)、左房管道应变（LAScd），使用MMRM模型对比治疗前后指标变化[4]。

24 周随访结果可见，经玛伐凯泰治疗后患者舒张功能相关功能及结构指标获得显著改善。左室充盈压力明显降低，E/e'比值下降为-3.59（P＜0.001）；同时心肌松弛能力提升，室间隔e'速度升高0.02 m/s（P=0.012），侧壁e'速度升高0.01 m/s（P=0.046）。观察到明确的左房结构性反向重构，LAVI下降-7.20 mL/m²（P＜0.001），左心房内径缩小-2.39 mm（P＜0.001）。左房力学功能也同步获益，LAScd绝对值增大（-3.15%，P=0.034），提示心房传导功能得到增强；LASr虽呈现升高趋势（+3.79%），但差异无统计学意义（P=0.16）。

临床启示

以上两项来自同一中国oHCM队列的研究，揭示了玛伐凯泰超越解除流出道梗阻之外的疾病修饰获益：从左室收缩力学层面来看，玛伐凯泰能够显著改善左室收缩机械不同步，并且观察到心肌做功效率改善趋势；从左室舒张与左房结构-力学层面来看，玛伐凯泰可以改善心肌松弛能力、降低左室充盈压，同时驱动左房发生结构性反向重构，改善左房传导功能。

综合来看，oHCM属于多维度受累的心肌疾病，而玛伐凯泰不仅降低LVOT压差，在收缩、舒张、心房重构等多个病理环节都可能具有潜在治疗效应。本研究为单中心、小样本队列，这些远期临床获益仍有待更大样本、更长随访的多中心研究加以验证。

参考文献：

1.Taveras Franco A, et al. Mavacamten improves functional status in obstructive hypertrophic cardiomyopathy without increasing serious adverse events: a systematic review and meta-analysis. ESC Congress 2026, Munich.

2.Mirtajaddini M, et al. Mavacamten for obstructive hypertrophic cardiomyopathy: real-world studies versus clinical trials. ESC Congress 2026, Munich.

3.Liang W, et al. Mavacamten improves left ventricular systolic synchrony in obstructive hypertrophic cardiomyopathy: real-world data from China. ESC Congress 2026, Munich.

4.Liang W, et al. Diastolic improvement and left atrial reverse remodelling with mavacamten in obstructive hypertrophic cardiomyopathy: real-world echocardiographic data from China. ESC Congress 2026, Munich.

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