玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病：全球真实世界研究更新与临床启示

ESC 2026

在德国慕尼黑召开的第76届欧洲心脏病学协会年会（ESC 2026）上，多项来自全球不同地区的玛伐凯泰真实世界队列研究公布结果，从整体疗效与安全性、心脏结构重构、隐匿性梗阻人群获益等多个维度补充循证证据，为日常临床实践中药物使用、患者分层、疗效监测提供参考。

研究概览

在真实世界oHCM人群中，不同地域队列一致证实玛伐凯泰可显著降低LVOT压差、改善心功能，且安全性良好。

玛伐凯泰可带来左心房结构性逆向重构，该效应存在一定的药物暴露量和时间依赖性。

隐匿性LVOT梗阻人群同样可从玛伐凯泰治疗中显著获益，临床应常规开展Valsalva负荷超声评估，避免漏诊。

真实临床实践下的疗效与安全特征

注册临床试验难以充分反映普遍高龄、合并多重基础疾病、不同病情进展的真实世界oHCM人群。ESC 2026公布的多项单中心、多中心队列研究，为真实世界中玛伐凯泰治疗oHCM的有效性和安全性提供了有力的循证依据。

单中心队列

欧洲多中心

登记队列

全球

多中心队列

单中心队列：以色列Rabin医疗中心回顾性研究

Dmitri Guz团队的一项单中心回顾性队列研究纳入52例oHCM患者[1]，平均随访11±12个月。研究结果显示，平均Valsalva激发LVOT压差自基线的90 mmHg显著降至末次随访的35 mmHg；61%患者NYHA心功能分级改善≥1级；收缩期前向运动（SAM）发生率由79%降至47%，二尖瓣反流严重程度同步改善。LVEF整体维持稳定，仅2例发生严重不良事件且停药后均得到缓解。

该队列提示，在单中心真实临床实践中，玛伐凯泰可有效解除LVOT梗阻、改善二尖瓣相关病理改变，整体安全性可接受。

欧洲多中心登记队列

意大利EAP队列

Bonacchi G等人开展的两项队列研究[2,3]，依托意大利EAP项目，覆盖全国54家心脏中心，入组受试者相对年龄更大、疾病严重程度高于临床试验人群。随访12个月，患者心功能持续改善，NYHA心功能Ⅲ级占比由基线26.8%降至2.8%；静息及Valsalva激发LVOT压差均持续下降，同时还观察到左室室壁厚度、左房容积指数（LAVI）逆向重构（表1）。

表1.玛伐凯泰治疗12个月的各项指标变化

多因素分析发现，更低年龄、更差基线NYHA分级、更高基线LVEF是心功能改善的独立预测因子；高龄是LVEF降至＜50%的独立危险因素，76%的LVEF下降事件发生于治疗最初3个月，提示老年患者治疗早期需要强化监测；不同中心的疗效及不良事件发生率未见统计学差异。

瑞士SWISS-MAVA队列

Dennis Jensen等人在瑞士4家中心开展的多中心队列研究[4]，纳入82例oHCM患者，平均随访52.4±21.4周，基线57%患者处于NYHA心功能Ⅲ级。末次随访时，静息及Valsalva激发LVOT压差均显著下降，LAVI、左室室壁厚度、NT-proBNP均明显改善（图1）；86.6%患者NYHA分级改善至少1级。6%患者出现一过性LVEF＜50%，停药后均可恢复。

图1.SWISS-MAVA队列中LVOT、LVEF、NT-proBNP水平变化

葡萄牙MAVA-PT队列

Debora Correia等人基于葡萄牙3家中心开展MAVA-PT队列分析[5]，纳入73例oHCM患者，其基线症状、LVOT梗阻程度高于EXPLORER-HCM、VALOR-HCM研究。中位随访9个月，NYHA心功能Ⅰ级占比从0升至73%；NT-proBNP、最大LVOT压差、室壁厚度均显著改善；66%患者末次随访最大LVOT压差＜30 mmHg，82%＜50 mmHg。9例患者LVEF＜50%，暂停用药后全部恢复。该研究提示，即便基线病情更重的真实世界oHCM人群，依旧可以通过玛伐凯泰获得良好的临床获益。

德国TORCH-Plus-DZHK21登记研究

玛伐凯泰作为oHCM疾病特异性药物，在专科诊疗体系下应用

Jan Koelemen等人通过德国15家专科心肌病中心的前瞻性登记库研究发现[6]，随访12个月时，患者（n=240）的静息及Valsalva激发LVOT压差、NT-proBNP均显著下降；64%患者NYHA心功能分级改善≥1级，45%达到NYHA Ⅰ级。整体LVEF未出现具有临床意义的下降。该大型专科中心队列支持玛伐凯泰作为oHCM疾病特异性药物，在专科诊疗体系下应用的可行性。

匈牙利MARVEL-HU登记研究

Sepp R等人通过匈牙利多中心登记库133例oHCM患者研究发现[7]，随访至48周时，静息及Valsalva激发LVOT压差、NT-proBNP、肌钙蛋白T均呈进行性下降；86%患者NYHA心功能分级改善≥1级，31%改善≥2级。3.8%受试者出现LVEF≤50%，全部经临时停药后恢复并成功重启治疗；1例患者发生心源性猝死，经评估判定与药物无关。

全球多中心队列：COLLIGO-HCM研究

Elad Maor等人开展的COLLIGO-HCM国际多中心真实世界研究[8]，纳入美国、英国、德国、澳大利亚、加拿大、以色列共6个国家8个中心的331例患者，随访时间为9个月。研究结果显示，不同地区基线人口学特征、合并症、当地用药监管要求存在明显差异，但无论何种地区人群，静息及Valsalva激发LVOT压差均获得显著且稳定的下降（图2），安全性与临床试验结果保持一致。

图2.COLLIGO-HCM研究中不同地区人群的静息及Valsalva激发LVOT压差变化

聚焦左心房逆向重构特征

既往注册临床试验对心肌、心房重构尤其是心房功能的观察较为有限。两项真实世界研究将超声心动图心脏重构指标作为主要研究终点，重点关注左心房结构、心房应变、舒张负荷指标变化，补充玛伐凯泰对心脏重构的真实世界证据。

法国多中心前瞻性研究

（左右滑动查看更多）

Nicolas Cohen等人开展的一项研究[9]，纳入273例oHCM患者，经过平均5.1个月滴定。结果显示（图3），患者室间隔厚度、LVOT压差、NT-proBNP、NYHA心功能分级均显著改善；左房收缩末期容积(LA-ESV)、体表面积校正左房容积均显著下降，证实玛伐凯泰可实现左房结构性逆向重构。

图3.LA-ESV、静息与Valsalva激发LVOT压差等指标变化

葡萄牙三中心研究

Ines Miranda等人基于葡萄牙三家医疗中心开展的研究[10]，纳入83例oHCM患者，分别在12周及滴定至最佳药物剂量时完成评估。结果发现，玛伐凯泰治疗12周时左房内径（LAd）已呈现缩小趋势，当滴定至最佳剂量后LAd显著降低，左房增大的患病率由79.1%降至55.8%。舒张负荷指标E/e′早期即明显下降，并随药物滴定进一步改善（图4）。该结果提示玛伐凯泰带来的左房逆向重构存在时间依赖性，需要达到有效药物暴露后才能充分显现。

图4.玛伐凯泰治疗期间带来的LAVI、LAd、E/e′变化

临床部分oHCM患者静息LVOT压差正常，仅在生理负荷下才出现压差升高，即存在隐匿性梗阻症状，这类患者极易被误判为非梗阻性肥厚型心肌病。Elizabeth Paratz等人基于COLLIGO-HCM研究进行隐匿性梗阻亚组分析（定义为静息LVOT压差＜30 mmHg，Valsalva动作或运动诱发后LVOT压差≥30 mmHg，占全部可分析病例的22.5%)，共纳入69例患者，随访时间12个月。

研究结果显示[11]，玛伐凯泰治疗后，患者静息及Valsalva激发LVOT压差均显著降低；12个月时，全部患者静息压差≤30 mmHg，81.3%患者激发压差≤30 mmHg，56.3%患者NYHA分级改善≥1级，LVEF全程维持在较高水平。

该研究证实，玛伐凯泰对隐匿性LVOT梗阻人群同样可以带来明确的血流动力学与临床获益。研究同时强调，临床必须常规开展Valsalva动作激发压差评估，避免将隐匿性梗阻患者误判为非梗阻性HCM。

参考文献：

[1] Real-world experience with mavacamten therapy in patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy[abstract]. ESC Congress 2026.

[2] Predictors of functional status and quality-of-life improvement with mavacamten in obstructive hypertrophic cardiomyopathy: one-year results from a real-world nationwide cohort[abstract]. ESC Congress 2026.

[3] One-year outcomes with mavacamten in a real-world nationwide hypertrophic cardiomyopathy cohort: safety and efficacy[abstract]. ESC Congress 2026.

[4] Real world safety and efficacy of mavacamten for hypertrophic obstructive cardiomyopathy: the SWISS-MAVA cohort[abstract]. ESC Congress 2026.

[5] Mavacamten to treat patients with obstructive HCM in Portugal: an interim analysis of the MAVA-PT cohort[abstract]. ESC Congress 2026.

[6] From evidence to practice: Mavacamten in obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy- data from the multicenter TORCH-Plus-DZHK21 registry[abstract]. ESC Congress 2026.

[7] Real-world data on the use of mavacamten in obstructive hypertrophic cardiomyopathy: one-year data from the multicentre MARVEL.HU study involving 133 patients[abstract]. ESC Congress 2026.

[8] Consistent real world effectiveness of mavacamten across global regions in symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy: results from COLLIGO HCM[abstract]. ESC Congress 2026.

[9] Effect of mavacamten on left atrial remodeling and function in obstructive hypertrophic cardiomyopathy. A real-world multicentric prospective study[abstract]. ESC Congress 2026.

[10] Impact of mavacamten on left atrial remodeling in obstructive hypertrophic cardiomyopathy: data from 3 portuguese centers[abstract]. ESC Congress 2026.

[11] Mavacamten shows benefits in patients with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy with latent obstruction: global evidence from COLLIGO-HCM[abstract]. ESC Congress 2026.

声明：本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。最新《心肾代谢时讯》读者专属微信交流群建好了，快快加入吧！扫描左边《心肾代谢时讯》小助手二维码（微信号：CKM-Times），回复“心肾代谢读者”，ta会尽快拉您入群滴！（来源：《心肾代谢时讯》编辑部）